罕见病患者群体较小,新疗法研发面临时间与成本障碍。ORPHERA 从探索已获批药物的新用途开始。
我们通过基因表达分析和可解释的机制判定整理候选药物与依据。Foundry 将这一 AI 开发经验应用于其他机构的缺陷检测和图像分析流程。
约 10,000已知罕见病
95%尚无 FDA 批准疗法的罕见病
来源:NIH/NCATS · 2023 年资料
研究与开发
罕见病研究与模型评估
以下数值来自 CREST 回顾性分析及 ORPHARMA 模型评估,不代表 Foundry 应用示例的性能。
技术 01
CREST · 基于基因表达的候选药物筛选
CREST 对比疾病与药物的基因表达模式,为后续研究确定候选药物的优先顺序。
回顾性筛选将曾在临床前或临床研究中开展评估的药物排在各自疾病候选名单的前 1%。
第 4名在 1,170 个候选药物中前 0.34%
西罗莫司 × 早衰症(HGPS)
第 10名在 1,170 个候选药物中前 0.85%
螺内酯 × 杜氏肌营养不良症(DMD)
这些回顾性再发现案例显示,计算排名与已有研究存在一致性,为筛选新的药物重定位候选、确定研究优先顺序提供了可能。
以上为内部回顾性分析与已有研究的对照结果,并不代表已验证对新候选药物的预测性能或临床疗效。
技术 02
ORPHARMA · 可解释的机制判定模型
ORPHARMA · 训练后GPT-5.6-solORPHARMA · 训练前
在较窄屏幕上,可左右滑动查看所有评估条件。
绝对数值 · 所有条形均采用 0–100% 刻度
查看原始数值与样本量
原始 acc4 · 27B 训练前后与 GPT 对比| 评估条件 | ORPHARMA 训练前 | GPT-5.6-sol | ORPHARMA 训练后 |
|---|
| 基础评估n = 119 | 36.1% | 58.0% | 76.5% |
|---|
| 基因隔离评估n = 296 | 41.2% | 67.6% | 69.9% |
|---|
| 药物隔离评估n = 249 | 39.8% | 63.9% | 69.9% |
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| 基因与药物隔离评估n = 46 | 30.4% | 63.0% | 65.2% |
|---|
评估详情
ORPHERA · 三大领域
研究、评估,并应用于实际业务
面向罕见病研究的工具、证据分析,以及适合机构需求的 AI 开发。
01 · 科研 AI
ORPHERA ORPHARMA
连接文献、药物和临床证据,辅助候选药物探索与研究规划的 AI 智能体。 开发中
AI 生成的研究界面示意图 · 文字与数据均为虚构,非实际产品画面。
02 · 研究分析
ORPHERA Intelligence
Watch 跟踪研究进展,Compass 分析监管路径,Signal 整理药物和疾病相关证据。
AI 生成的报告示例 · 文字与数据均为虚构,并非实际研究结果。
03 · 定制 AI
ORPHERA Foundry
开展模型开发与微调、AI 智能体及解决方案建设,应用于缺陷检测、视频与图像分析和文档检索。
AI 生成的应用示意图 · 非实际产品画面或性能声明。