ORPHERA ORPHARMA
科研 AI 智能体 开发中
整合研究证据，支持候选药物探索与研究方案规划。
我们的使命
Why? 为什么选择药物重定位
罕见病患者群体较小，高昂的研发成本与漫长的研发周期，成为新疗法开发的障碍。因此，我们专注于药物重定位：从已获批药物中探索新的治疗用途。
ORPHERA 结合基因表达分析与可解释的机制判定，提出值得进一步研究的候选药物及其依据，帮助研究人员集中资源开展后续验证。
约 10,000已知罕见病
95%尚无 FDA 批准疗法的罕见病
ORPHERA · 服务
从科研探索到实际应用
研究与开发
技术与评估结果
技术 01
CREST · 基于基因表达的候选药物筛选
CREST 对比疾病与药物的基因表达模式，为后续研究确定候选药物的优先顺序。
回顾性筛选将曾在临床前或临床研究中开展评估的药物排在各自疾病候选名单的前 1%。
第 4名
在 1,170 个候选药物中前 0.34%
西罗莫司 × 早衰症（HGPS）
第 10名
在 1,170 个候选药物中前 0.85%
螺内酯 × 杜氏肌营养不良症（DMD）
这些回顾性再发现案例显示，计算排名与已有研究存在一致性，为筛选新的药物重定位候选、确定研究优先顺序提供了可能。
以上为内部回顾性分析与已有研究的对照结果，并不代表已验证对新候选药物的预测性能或临床疗效。
技术 02
ORPHARMA · 可解释的机制判定模型
ORPHARMA 27B · 四分类判定一致率（acc4）
ORPHARMAGPT-5.6-sol
基础评估
ORPHARMA · 训练后同分布评估
76.5%
训练前 36.1%GPT-5.6-sol
58.0%基因隔离评估
ORPHARMA · 训练后微调数据不含评估所用基因
69.9%
训练前 41.2%GPT-5.6-sol
67.6%药物隔离评估
ORPHARMA · 训练后微调数据不含评估所用药物
69.9%
训练前 39.8%GPT-5.6-sol
63.9%基因与药物隔离评估
ORPHARMA · 训练后微调数据不含评估所用基因与药物
65.2%
训练前 30.4%GPT-5.6-sol
63.0%绝对数值 · 所有条形均采用 0–100% 刻度
查看原始数值与样本量
| 评估条件 | ORPHARMA 训练前 | GPT-5.6-sol | ORPHARMA 训练后 |
|---|---|---|---|
| 基础评估n = 119 | 36.1% | 58.0% | 76.5% |
| 基因隔离评估n = 296 | 41.2% | 67.6% | 69.9% |
| 药物隔离评估n = 249 | 39.8% | 63.9% | 69.9% |
| 基因与药物隔离评估n = 46 | 30.4% | 63.0% | 65.2% |