오르페라 오르파마
연구용 AI 에이전트 개발 중
문헌·약물·임상 근거를 연결해 후보 탐색과 연구 계획을 지원합니다.
우리의 목적
Why? 왜 약물 재창출인가
환자 수가 적은 희귀질환에서는 높은 개발 비용과 긴 개발 기간이 치료제 개발의 장벽이 됩니다. 우리는 기존 승인 약물에서 새로운 치료 가능성을 찾는 약물 재창출에 집중합니다.
유전자 발현 분석과 설명가능한 기전 판정으로 검토할 후보와 근거를 제시해, 연구자가 후속 검증에 집중할 수 있도록 돕는 것이 오르페라의 목적입니다.
약 10,000알려진 희귀질환
95%FDA 승인 치료제가 없는 희귀질환
ORPHERA · 제공 서비스
연구에서 도입까지
연구·개발 근거
기술과 평가 결과
기술 01
CREST · 유전자 발현 기반 약물 후보 탐색
질환과 약물의 유전자 발현 패턴을 비교해 후속 연구에서 검토할 후보의 우선순위를 정합니다.
전임상·임상 연구에서 다뤄진 약물을 후향 분석으로 상위 1%에 포착했습니다.
4위
후보 1,170개 중상위 0.34%
시롤리무스 × 조로증(HGPS)
10위
후보 1,170개 중상위 0.85%
스피로놀락톤 × 뒤센 근이영양증(DMD)
기존 연구와 계산 순위의 일치를 확인한 후향적 재발견 사례입니다. 새로운 약물 재창출 후보의 우선순위 평가에 활용할 가능성을 보여줍니다.
기존 연구와 대조한 내부 후향 분석이며, 새로운 후보의 예측 성능이나 임상 효과를 검증한 결과는 아닙니다.
기술 02
ORPHARMA · 설명가능한 기전 판정 모델
ORPHARMA 27B · 4분류 판정 일치율(acc4)
ORPHARMAGPT-5.6-sol
기본 평가
ORPHARMA · 학습 후동일 분포
76.5%
학습 전 36.1%GPT-5.6-sol
58.0%유전자 분리 평가
ORPHARMA · 학습 후추가 학습: 유전자 제외
69.9%
학습 전 41.2%GPT-5.6-sol
67.6%약물 분리 평가
ORPHARMA · 학습 후추가 학습: 약물 제외
69.9%
학습 전 39.8%GPT-5.6-sol
63.9%유전자·약물 분리 평가
ORPHARMA · 학습 후추가 학습: 유전자·약물 제외
65.2%
학습 전 30.4%GPT-5.6-sol
63.0%절대값 · 모든 막대는 0–100% 기준
원 수치·표본 수 보기
| 평가 조건 | ORPHARMA 학습 전 | GPT-5.6-sol | ORPHARMA 학습 후 |
|---|---|---|---|
| 기본 평가n = 119 | 36.1% | 58.0% | 76.5% |
| 유전자 분리 평가n = 296 | 41.2% | 67.6% | 69.9% |
| 약물 분리 평가n = 249 | 39.8% | 63.9% | 69.9% |
| 유전자·약물 분리 평가n = 46 | 30.4% | 63.0% | 65.2% |