2026년 희귀의약품 독점권 개정, 무엇을 다시 검토해야 할까

질환명만으로는 독점권 범위를 알 수 없습니다

희귀질환 치료제를 개발할 때 기존 승인 약물의 독점권은 중요한 검토 항목입니다. 같은 질환을 대상으로 한다고 해서 모든 후보가 같은 제약을 받는 것은 아닙니다. 약물의 동일성, 승인된 사용 범위, 독점권 기간을 함께 살펴야 합니다.

2026년 법 개정은 이 가운데 사용 범위를 명확히 했습니다. 핵심은 희귀질환 전체에 걸친 범위와 실제 승인 적응증의 범위를 구분하는 것입니다. 이 차이는 같은 약물을 다른 연령군이나 사용 용도로 개발하려는 프로그램에 영향을 줄 수 있습니다.

Catalyst 판결에서 다뤄진 쟁점

2021년 Catalyst Pharmaceuticals v. Becerra 사건에서는 희귀의약품 독점권이 질환 전체에 적용되는지, 승인된 적응증에 한정되는지가 쟁점이었습니다. 성인과 소아처럼 승인 대상이 다른 경우에도 동일 약물의 후속 승인이 제한될 수 있다는 점에서 개발 전략에 불확실성이 생겼습니다.

여기서 주의할 점이 있습니다. 이 제도는 법에서 정한 동일 약물에 관한 승인 제한을 다룹니다. 한 회사가 어떤 희귀질환의 독점권을 확보하면 다른 모든 성분의 연구·개발이 금지된다는 뜻은 아닙니다. 희귀의약품 지정(ODD), 판매 승인, 승인 후 독점권도 서로 다른 절차입니다.

2026년 개정의 핵심

2026년 2월 제정된 Consolidated Appropriations Act의 Section 6605는 독점권 조문의 사용 범위를 승인된 용도 또는 적응증으로 명확히 했습니다. 현행 21 USC 360cc는 동일 약물이 같은 희귀질환 안에서 동일한 승인 용도나 적응증으로 후속 승인을 받는 경우를 규정합니다.

기존 독점권이 남아 있는 제품도 개정의 적용 범위를 확인해야 합니다. 다만 법이 바뀌었다고 모든 후속 적응증이 곧바로 승인 가능해지는 것은 아닙니다. 특허, 다른 독점권, 필요한 임상자료 등의 조건은 별도로 남습니다.

보류했던 후보를 어떻게 다시 볼 것인가

과거 검토에서 광범위한 독점권을 이유로 보류한 후보가 있다면, 당시 판단을 현재 규정과 실제 승인 문구에 대조해 볼 필요가 있습니다. 특히 동일 약물의 다른 연령군이나 사용 범위를 검토하던 경우라면 판단 근거가 달라질 수 있습니다.

예를 들어 성인에게 승인된 약물을 소아 환자에게 개발하려는 경우에는 승인된 연령 범위와 제안하는 적응증의 차이를 먼저 정리할 수 있습니다. 이후 소아에서 필요한 용량, 제형, 안전성 자료와 임상 설계를 검토해야 합니다. 독점권 범위가 좁아졌다는 사실만으로 이 과정을 건너뛸 수는 없습니다.

같은 이유로, 경쟁사가 다른 작용기전을 갖는다는 설명만으로 개발 가능 여부를 단정해서도 안 됩니다. 법적 동일성 판단과 임상적 차별성은 각각 근거를 갖춰 설명해야 합니다.

소아 지원 제도와 바우처는 별도의 자격 문제입니다

희귀 소아질환 우선심사 바우처(PRV) 프로그램은 2029년 9월 30일까지 연장됐습니다. 하지만 희귀 소아질환을 대상으로 한다는 이유만으로 모든 약물이 바우처를 받는 것은 아닙니다. 제품 신청에 관한 요건과 기존 승인 성분 여부 등을 따로 검토해야 합니다.

따라서 독점권 개정에 따른 기회와 PRV에 따른 기대 수익은 분리해 평가하는 편이 정확합니다. 특히 승인된 약물을 재창출하는 사업에서는 바우처를 확보할 수 있다고 가정하기 전에 자격부터 확인해야 합니다.

포트폴리오 검토에 필요한 자료

후보별로 기존 승인 라벨, 독점권 기록, 특허 정보, 새 환자군에 필요한 임상 근거를 한 문서에 정리하면 판단을 비교하기 쉬워집니다. 승인 범위가 겹치는 부분과 겹치지 않는 부분, 추가 확인이 필요한 질문을 명시하는 것이 중요합니다.

법 개정은 과거의 판단을 다시 살펴볼 이유가 됩니다. 실제 개발 우선순위는 그 검토 결과와 후보의 과학적 근거, 필요한 시간과 비용을 함께 놓고 결정해야 합니다.